7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
北京两会进行时 经济话题热，委员有话说******
北京两会：经济话题热 委员有话说
【《中国新闻报》记者刘军报道】后疫情时代，中小微企业如何纾困？古都北京如何发展现代农业？北交所开市一年后如何进一步做大做强？正在召开的北京市政协十四届一次会议上，北京民建会员认真履职尽责，围绕经济热点话题积极建言献策。
郭田勇 北京市政协委员、民建北京市委副主委，中央财经大学金融学院教授北交所如何更上一层楼？提高独立性
北交所开市一年多来，实现良好开局，但也暴露出一些问题。刚刚发布的2023年北京市政府工作报告提到，今后五年支持北交所扩大交易规模。北交所如何更上一层楼？北京市政协委员、民建北京市委副主委，中央财经大学金融学院教授郭田勇支招，可以从多方面提升北交所的独立性入手。
目前，包括上交所和深交所在内的全球主要交易所多数采用公司制的组织形式，而北交所是我国第一家公司制证券交易所，在郭田勇看来，北交所若想做大做强，要充分发挥其公司制的优势。一方面，北交所可以在公司股权结构和治理结构上提高独立性，引入战略投资者，比如香港交易及结算所有限公司等实力强、经验丰富的机构，借鉴港交所、纳斯达克等交易所先进经验，在公司治理层面提高北交所的独立性、创新能力、市场竞争力。
另一方面，郭田勇建议，北交所可以在管理团队上提高独立性，尽量通过市场化招聘吸纳高水平专业人才，降低管理团队中由政府机构直接安排的人员占比，通过薪酬激励和股权激励等措施激发管理团队的独立性、创新性、服务性、能动性。
此外，在郭田勇看来，北交所和新三板的关联性密切，缺少独立性，也成为制约其发展的因素之一。新三板中原有的精选层公司全部转移到北交所，此种做法会产生上市公司和交易所双向选择错配问题，一方面新三板公司无法自由选择北交所、上交所、深交所上市，另一方面三大交易所也无法自由吸引有上市意愿的公司。针对这一问题，他建议拓宽北交所上市企业来源，在全国范围内筛选优质企业，不局限于新三板企业；此外，北交所也可增设国际板，以吸引中概股回归以及境外优质企业来国内上市。
马春秀 北京市政协委员、民建北京市委常委、密云区副区长如何发展现代农业？升级打造农业“中关村”
“作为一个超大城市，北京的特点是大城市小农业、大京郊小城区。农业产业发展过程中，存在着资源分散、土地有限、产业布局不合理、生态附加值低等短板，农业产业到底应该向哪个方向发展？”
北京市政协十四届一次会议期间，北京市政协委员、民建北京市委常委、密云区副区长马春秀向记者介绍，她此次携《关于升级打造北京农业“中关村” 构建“1＋N＋X”农业产业园区发展格局的建议》上会，围绕北京农业产业的高质量发展积极建言献策。
马春秀建议，将平谷农业“中关村”升级为北京农业“中关村”，纳入市级管理，在原有功能基础上，增加统筹农业企业、农业产业园区、科创团队等内容。“平谷农业中关村毕竟还是在一个区域，如果把它升级成北京农业中关村，就可以整合北京所有的园区进行统筹打造。”
目前，北京市已有9家现代农业产业园开展创建工作，包括房山国家现代农业产业园、密云国家现代农业产业园和7个市级农业产业园；有19家国家级“星创天地”；还有北京国家现代农业科技城，及其辐射的顺义园、昌平园、通州园、延庆园。马春秀建议，对全市各类农业园区、基地进行全面梳理整合，以北京农业“中关村”为统领，探索挂靠、委托等模式，实现全市园区统一管理、协调联动，构建现代都市农业圈。
此外，北京市汇聚了一大批具备相当规模的农业企业，培育了“三元”“鹏程”“天安”和“正大”等一批知名品牌。马春秀建议，要充分发挥北京农业“中关村”“1＋N”园区承载功能，广泛聚集吸纳农业企业入驻。北京拥有一批实力雄厚的农业科研院所，这是发展农业产业得天独厚的优势，也将为龙头企业提供智力支撑。
此外，目前北京农业产业的知名品牌大多是做产品起家，生态绿色农业、观光休闲农业还比较薄弱。“今后应着眼于农业与旅游业结合，提高农产品的附加值，全产业链提升北京农业竞争力。”
顾慈阳 北京市政协委员、民建门头沟区工委主委、门头沟区政协副主席、区科协主席如何让民企更敢闯？容错机制是关键
1月15日，北京市第十六届人民代表大会第一次会议开幕，代市长殷勇作政府工作报告。报告指出要“大力提振市场信心”，“让国企敢干、民企敢闯、外企敢投。”如何让民企敢闯？在北京市政协委员、民建门头沟区工委主委、门头沟区政协副主席、区科协主席顾慈阳看来，建立创新创业的容错机制是关键。
顾慈阳此次带着《关于借鉴硅谷经验推动首都创新创业平台建设的提案》上会，他认为，严格追究企业经营失败者以及政府资助项目决策失误者的责任，会严重影响创业者的热情。“中国人的传统理念是向往成功，但是投资的失败几率很高，尤其是青年人首次投资。我们的社会对这些人不够宽容，这个问题亟待解决。”顾慈阳表示，很多小微企业主只能用房子或其他个人资产抵押才能取得贷款，一旦经营失败就会倾家荡产，命名创办的是有限责任公司，却要承担无限的连带责任。“这样的风险可以采取贷款信用保险来化解”。
去年11月，顾慈阳参加了由中共北京市委组织部和市科协共同举办的“提升科技创新素养能力”线上出国(境)专题培训班，授课教师既有斯坦福、旧金山大学等名校的教授，又有谷歌、特斯拉等名企的资深科学家；既有硅谷市政府官员，又有从事投资、孵化、平台建设、人才选育等方面的实战专家，令顾慈阳眼界大开。课上提到一句美国谚语“Never fail to fail”，给顾慈阳留下了深刻印象：“一定先有失败经历，才会有成功。” 容错机制保护的不仅是民营企业家，还有发改委、科委、开发区等政府工作人员，“在项目资助、引进和推动产业发展等方面，允许他们在一定范围内出现错误。”
此外，顾慈阳还建议在大学开设高质量的创新创业课程，聘请具有开创精神的企业家或者硅谷的成功创业者担任授课教师，指导有潜质的创业者，激发大学生尤其是硕士、博士生创新创业的热情、敢闯敢干的精神。
黄轶 北京市政协委员、北京民建会员、美臣投资董事长企业“病”怎么治？“企业医院”开良方
“人生病了要去医院，企业碰到困难该怎么办？有没有专业化、市场化的服务平台为它们纾困？”北京市政协十四届一次会议期间，北京市政协委员、北京民建会员、美臣投资董事长黄轶向记者抛出这样的问题。
今年北京两会，黄轶携《关于支持“企业医院”发展 鼓励企业纾困市场化服务平台建设的提案》上会。疫情三年，一些企业元气大伤，面临着经营困难。“政府出台了很多对企业的扶持政策，比如减免税、延缓社保、减免房租，对企业帮助很大，但是不可能每次都通过政府的紧急措施来救助企业。”黄轶建议，支持“企业医院”发展，让更多的社会资本和专业化服务参与到企业发展中，针对困境企业纾困进行专业化辅导。
“缺资金，可以在这个平台上找到银行或相关机构来给你救助；需要法律援助，这个平台可以帮你对接专业的律所，化解经济纠纷；企业面临破产重组时，厂房、办公设备这些固定资产也可以在这个平台上提前交易，让资产最大化套现。”黄轶这样描述“企业医院”运行的前景。
黄轶建议，首先要系统梳理和评估北京市困境企业基本情况，然后要给更多的小微企业以喘息之机，提高扶持救助政策的靶向性。针对困难企业主要面临的关键问题，给予灵活低成本的支持；对因资金链断裂发生债务问题的企业，相关诉讼、执行案件暂缓执行。
此外，要对中介机构和平台在企业纾困中的专业服务，实行资金上的专门补贴和税收优惠，鼓励金融、咨询、法律、会计等专业机构积极参与企业纾困服务，提出困境企业筛选指标体系，构建困境企业财务指标模型。
作为民营企业经营者、北京民建会员，黄轶在过去几年的北京“两会”上多次为民营企业发声。从“为小微企业松绑注册地址限制”到“建立北京市个人破产保护条例，解除创业者后顾之忧”再到“推动企业医院发展”，黄轶的提案持续聚焦营商环境的优化、民营企业家信心的树立。“这是一个系统工程，需要我们一直努力。”
(《中国新闻》报)
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